Block 3 - Was macht eine gute Wirksamkeitsstudie aus? (Kriterien kennenlernen)

Absolute Wirksamkeit:

• Untersuchte Behandlung erzielt gute Effekte

Differentielle Wirksamkeit:

• Untersuchte neue Behandlungsmethode erzielt bessere Effekte als andere, vorhandene Behandlungen

Interne Validität:

• Effekt in abhängiger Variable sind eindeutig auf Manipulation der unabhängigen Variable zurückzuführen

Efficacy als Wirksamkeitsprinzip

• Der eindeutig auf eine Intervention zurückzuführende Effekt in einer Zielvariablen

  • Im Gegensatz zu Effectiveness & Efficiency

In der Wirksamkeitsforschung der Psychologie beziehen sich die Begriffe Efficacy, Effectiveness und Efficiency auf unterschiedliche Aspekte der Bewertung von psychologischen Interventionen. Hier sind die Unterschiede:

1. Efficacy (Wirksamkeit): ➜ interne Validität

   • Definition: Efficacy bezieht sich auf die Wirksamkeit einer Intervention unter kontrollierten, idealen Bedingungen, wie sie typischerweise in randomisierten kontrollierten Studien (RCTs) vorgefunden werden.

   • Fokus: Die zentrale Frage ist, ob die Intervention unter optimalen Bedingungen, wie sie in einem Labor oder einer klinischen Studie geschaffen werden, funktioniert.

   • Kontext: Diese Studien werden oft mit stark kontrollierten Probandengruppen durchgeführt, die spezifische Einschlusskriterien erfüllen.

2. Effectiveness (Effektivität):

   • Definition: Effectiveness bezieht sich auf die Wirksamkeit einer Intervention unter realen, alltäglichen Bedingungen, wie sie in der allgemeinen Bevölkerung vorherrschen.

   • Fokus: Hier wird untersucht, ob die Intervention im praktischen Anwendungskontext funktioniert, z.B. in klinischen oder gemeindebasierten Umgebungen.

   • Kontext: Die Studien zur Effektivität berücksichtigen eine breitere und oft weniger selektive Gruppe von Teilnehmern und reflektieren besser die tatsächlichen Einsatzbedingungen der Intervention.

3. Efficiency (Effizienz):

   • Definition: Efficiency bezieht sich auf die Kosteneffektivität der Intervention, d.h., das Verhältnis von erzielten Ergebnissen (Nutzen) zu den eingesetzten Ressourcen (Kosten).

   • Fokus: Es geht darum zu beurteilen, ob die Intervention nicht nur wirksam, sondern auch kosteneffizient ist, also ob die erzielten positiven Effekte die dafür aufgewendeten Mittel rechtfertigen.

   • Kontext: Effizienzanalysen berücksichtigen sowohl direkte Kosten (z.B. Therapiekosten) als auch indirekte Kosten (z.B. durch Arbeitsausfall vermiedene Kosten).

Zusammenfassend lässt sich sagen:

• Efficacy untersucht die Wirksamkeit unter optimalen, kontrollierten Bedingungen.

• Effectiveness untersucht die Wirksamkeit unter realen, alltäglichen Bedingungen.

• Efficiency untersucht die Kosten-Nutzen-Relation der Intervention

• Eine transparente Beschreibung der Planung & Durchführung von RCT (Wirksamkeitsstudien), anhand empfohlener Charakteristiken ist besonders wichtig, um Effekte einzuschätzen

• Ein explizites Beschreiben soll Leser*innen die Möglichkeit geben die Qualität der Studie einschätzen zu können

  • & damit den Therapieerfolg

• Um einem Mangel an adäquater Berichterstattung vorzubeugen

CONSORT Checkliste

Titel & Zusammenfassung (Titel and Abstrakt)

• Identifizierung als randomisierte Studie im Titel

• Strukturierte Zusammenfassung des

  • Studiendesign

  • Methode

  • Ergebnisse

  • Schlussfolgerungen

Einleitung (Introduction)

1. Hintergrund & Ziele (Background and Objectives)

   • Wissenschaftlicher Hintergrund & Erläuterung des Grundprinzips

   • Spezifische Ziele o. Hypothesen

Methoden (Methods)

1. Aufbau der Studie (Trail design)

   • Beschreibung des Studiendesigns

     • z.B. parallel, faktoriell

   • Wichtige Änderungen der Methoden nach Beginn der Studie mit Begründung

2. Teilnehmende (Participations)

   • Zulassungskriterien für die Teilnehmer

   • Rahmenbedingungen & Orte, an denen die Daten erhoben wurden

3. Interventionen (Interventions)

   • Die Interventionen für jede Gruppe mit ausreichend Details

     • z.B. wie & wann die verabreicht wurden

     • um Replikation zu ermöglichen

4. Outcomes (Outcomes)

   • Vollständig definierte, vorab festgelegte primäre & sekundäre Ergebnisgrößen

     • einschließlich der Art und Weise und des Zeitpunkts ihrer Bewertung

   • Etwaige Änderungen an den Studienergebnissen nach Beginn der Studie, mit Begründung

5. Stichprobengröße (Sample size)

   • Wie die Stichprobengröße bestimmt wurde

   • Ggf. Erläuterung etwaiger Zwischenanalysen & Abbruchrichtlinien

Randomisierung (Randomisation)

1. Erstellung der Sequenz (Sequence generation)

   • Methode zur Erstellung der zufälligen Zuteilungsreihenfolge

   • Art der Randomisierung

     • Einzelheiten zu etwaigen Einschränkungen

       • z.B. Blockbildung/Blockgröße

2. Mechanismus zur Verschleierung der Zuteilung (Allocation concealment mechanism)

   • Mechanismus zur Umsetzung der zufälligen Zuteilungsreihenfolge

     • z.B. fortlaufend nummerierte Behälter

   • Beschreibung aller Maßnahmen, die zur Verschleierung der Reihenfolge bis zur Zuteilung der Interventionen getroffen wurden

3. Durchführung (Implementation)

   • Wer hat die zufällige Zuweisungssequenz erstellt

   • Wer hat die Teilnehmer eingeschrieben

   • Wer hat die Teilnehmer den Interventionen zugewiesen

4. Verblindung (Blinding)

   • Wenn ja, wer wurde nach der Zuteilung zu den Interventionen verblindet

     • z.B. Teilnehmer

     • Betreuer

     • Personen, die das Ergebnis bewerten

     und wie

   • Falls relevant, Beschreibung der Ähnlichkeit der Interventionen

5. Statistische Methode (Statistical Methods)

   • Statistische Methoden, die zum Vergleich der Gruppen für primäre & sekundäre Ergebnisse verwendet wurden

   • Methoden für zusätzliche Analysen

     • z.B. Subgruppenanalysen

     • angepasste Analysen

Ergebnisse (Results)

1. Teilnehmerfluss - Diagramm wird empfohlen (Participant flow)

   • Für jede Gruppe die Anzahl an Teilnehmern,

     • die nach dem Zufallsprinzip zugewiesen wurden

     • die vorgesehene Behandlung erhielten

     • die für das primäre Ergebnis analysiert wurden

   • Für jede Gruppe die

     • Verluste

     • Ausschlüsse

     mit den Gründen

2. Rekrutierung (Recruitment)

   • Daten, die den Zeitraum der Rekrutierung & der Nachbeobachtung definieren

   • Warum die Studie beendet o. abgebrochen wurde

3. Ausgangsdaten (Baseline data)

   • Eine Tabelle mit den demografischen & klinischen Ausgangsdaten für jede Gruppe

4. Anzahl der Analysierten (Number analysed)

   • Für jede Gruppe die Anzahl der Teilnehmer (Nenner), die in jede Analyse einbezogen wurden

   • ob die Analyse nach ursprünglich zugewiesenen Gruppen erfolgte

5. Outcomes & Schätzung (Outcomes and estimation)

   • Für jeden primären & sekundären Endpunkt die Ergebnisse für jede Gruppe

   • die geschätzte Effektgröße & deren Genauigkeit

     • z.B. 95% Konfidenzintervall

   • Für binäre Endpunkte wird die Darstellung sowohl der absoluten als auch der relativen Effektgrößen empfohlen

6. Ergänzende Analysen (Ancillary analyses)

   • Ergebnisse anderer durchgeführter Analysen, einschließlich

     • Untergruppenanalysen &

     • angepasster Analysen

   • Unterscheidung zwischen

     • vorab festgelegten &

     • explorativen Analysen

7. Schäden (Harms)

   • Alle wichtigen Schäden o. unbeabsichtigten Wirkungen in jeder Gruppe

Diskussion (Discussion)

1. Beschränkungen (Limitations)

   • Studieneinschränkungen, die Quellen möglicher

     • Verzerrungen

     • Ungenauigkeiten

     • Vielzahl von Analysen anprechen (falls zutreffend)

2. Verallgemeinerbarkeit (Generalisability)

   • Verallgemeinerbarkeit der Studienergebnisse

     • (externe Validität, Anwendbarkeit)

3. Interpretation (Interpretaion)

   • Interpretation im Einklang mit den Ergebnissen

   • Abwägen von Nutzen & Schaden

   • Berücksichtigung anderer relevanter Erkenntnisse

Andere Informationen (Other Information)

1. Anmeldung (Registration)

   • Registrierungsnummer & Name des Studienregisters

2. Protokoll (Protocol)

   • Wo kann das vollständige Studienprotokoll eingesehen werden (falls verfügbar)

3. Finanzierung (Funding)

   • Finanzierungsquellen

   • sonstige Unterstützung

     • z.B. Lieferung von Arzneimitteln

   • Rolle der Geldgeber