Wie gestaltet sich Phase 1 der klinischen Forschung und Entwicklung?
o In Phase 1 findet eine Erstanwendung beim Menschen statt
o Untersucht wird insbesondere die Sicherheit und Verträglichkeit sowie die Pharmakokinetik und -dynamik der Wirksubstanz in der Anwendung beim Menschen
o Durchführung in der Regel mit einem sehr kleinen Stichprobenumfang bei gesunden Probanden unter einem engmaschigen, stationären Monitoring
Wie gestaltet sich Phase 2 der klinischen Forschung und Entwicklung?
o In Phase 2 der klinischen Entwicklung steht der Nachweis des therapeutischen Effektes der Wirksubstanz im Vordergrund
o Die Studien werden mit einer etwas größeren Stichprobe als in Phase 1 bei Patienten durchgeführt, die an der Zielerkrankung leiden.
Wie gestaltet sich Phase 3 der klinischen Forschung und Entwicklung?
o Die Phase 3 der klinischen Entwicklung dient dem Nachweis der therapeutischen Relevanz.
o Hierbei steht die Frage im Vordergrund, inwiefern die neue Wirksubstanz gegenüber ggf. bisher vorhandenen Therapieoptionen überlegen oder zumindest gleichwertig ist.
o Placebo vs. Neues Medikament vs. Altes Medikament
o Zudem soll eine weitere Überprüfung der Wirksamkeit und Verträglichkeit erfolgen, um Aussagen bzgl. einer Nutzen-Risiko-Abwägung zu generieren.
o Sind Nebenwirkungen vereinbar?
o Der Stichprobenumfang in Studien der Phase 3 beträgt in der Regel mehrere hunderte bis tausende Patienten und erfolgt unter Einbeziehung von Patienten mit der entsprechenden Indikation.
o Methodisch handelt es sich hierbei zumeist um randomisierte kontrollierte Studien, die häufig multizentrisch im ambulanten oder stationären Setting durchgeführt werden. Nach dem erweiterten Wirkungsnachweis in Phase 3 sowie einer positiven Nutzen-Risiko-Abwägung kann nach Antrag an die zuständige Behörde die Zulassung des Arzneimittels erfolgen
Wie gestaltet sich Phase 4 der klinischen Forschung und Entwicklung?
o Die Phase 4 der klinischen Entwicklung beginnt nach Zulassung des Arzneimittels und behandelt wie Phase 3 Fragen zur Wirksamkeit und Verträglichkeit, zur Nutzen- Risiko-Abwägung sowie darüber hinaus ggf. zum Kosten- Nutzen-Verhältnis in der breiten Anwendung des Arzneimittels bei Patienten mit der entsprechenden Indikation in der Versorgungsrealität
o Häufig sind die Studien nicht-interventionell.
o Häusliche Studien unterschiedlich wie klinisches Setting (z.B. Klare Einnahme Zeiten des Präparates, Alkohol weglassen etc.)
Übersicht der 4 Phasen der klinischen Entwicklung im Schaubild:
Wie verläuft das AMNOG Verfahren des Instituts für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen?
o Ablauf:
o Einreichung eines Dossiers durch den Hersteller (Markteintritt)
o Bewertung durch das IQWiG (Monat 3)
o Beschluss zum Zusatznutzen durch den G-BA (Monat 6)
o Zusatznuten? (60 Abschlussbewertungen werden mit 53% Zusatznutzen und 47% maximaler (Zusatz-)Nutzen berechnet)
o Einigung? (Nach spätestens 15 Monaten)
Hat das neue Medikament einen Zusatznutzen gegenüber dem Therapiestandard? Um diese Frage geht es. Zum Nachweis erstellt der pharmazeutische Unternehmer ein Dossier. Dieses schickt er direkt nach Zulassung seines neuen Wirkstoffs dem G-BA, der es wiederum an das IQWiG zur wissenschaftlichen Bewertung weiterleitet. Das IQWiG erstellt eine Dossierbewertung. Auf deren Grundlage beschließt der G-BA dann über den Zusatznutzen. Dieser Beschluss dient als Entscheidungsbasis dafür, zu welchem Preis der Hersteller das neue Arzneimittel anbieten darf.
Last changed5 months ago
