Was war einer der ersten Gentherapie in Köln?
Genersatz bei monogenetischen Krankheiten
Wie funktioniert die RGB-Methode?
Die Zellen exprimieren 3 Fluoreszenzfarbstoffe in den Grundfarben in verschiedenen Mengen
LTR Bedeutung
Long terminal repeats
Welche Infektionen wirken tumorregressiv?
Masern-Viren
Welche Aussage stimmt NICHT zur Rolle des Immunsystems bezüglich der Vermeidung von Tumorkrankheiten: Behandlung mit GCV (richtige Antworten in der Lösung)
A. Spontane Regression von Tumoren
B. Impfungen gegen Krebs sind möglich
C. gute Prognose bei Anwesenheit von Immunzellen im Tumorgewebe
D. Höhere Tumorinzidenz
Arbeiten mit ES ist verboten weil:
Embryonenschutzgesetz §5
Was stimmt nicht zu ES?
Totipotenz
ES vs. Stammzellen
Stammzellen: multipotent, nach Blastocyste
ES: Blastocystenstadium, pluripotent (alle Zelltypen)
Häufigste Muskelerkrankung
Duchenne Muskeldystrophie
Welche Zellen produzieren Gerinnungsfaktoren?
Leberzellen
Was sind die Zielzellen von RPE65 bei LCA?
Retinale Pigmentzellen
Welche Zellen sind bei SMA betroffen?
Motoneurone
Wofür steht GMP?
Good Manufacturing Practice
Was ist der Bystander-Effekt?
Suizidmechanismus dehnt sich auf benachbarte Zellen aus
Was stimmt bezüglich onkolytischer bezüglich Onkolytischer Viren?
Suchen Schwachstelle des Tumors und replizieren slelktiv dort
Was stimmt NICHT bezüglich der LCA?
Die Krankheit beginnt erst im hohen Alter
Welche Suchtkrankheit kann man auch mit Gentherapie behandeln?
Nikotinsucht
Welcher Rezeptor soll bei der HIV Gentherapie mit genome editing inhibiert werden?
CCR5
Ordne die Größe der Insertionskapazität der folgenden Adenoviren (AdV-RV-AAV)
X-CID und CGD haben viele Gemeinsamkeiten. Welche Aussage stimmt NICHT?
Verlust der Funktion von T-Lymphozyten
MLD Gentherapie mit Kreuzkorrektur des hARSA Gen: Welche Aussage stimmt
HSC werden transduziert, weil sich Monozyten zu Mikrogliazellen differenzieren und die Expression von hARSA somit im Gehirn stattfinden kann
Welche Nebenwirkung der CAR-T-Zell Therapie ist die häufigste?
GvHD? nicht sicher
Woraus sind CARs aufgebaut?
scFv (single chain fragment variable)
Wie viele Nukleotide bindet ein Zinkfinger (1. Generation)?
3
Wo sind HSC überwiegend im Körper lokalisiert?
Knochenmark
Welche Faktoren induzieren die Reprogrammierung einer Zeller zu einer iPS
Sox2, Oct4, c-Myc, Klf4
Wofür wird Gentherapie am meisten verwendet?
Krebserkrankungen
Wie heißt die physiologische Barriere im Gehirn?
Blut-Hirn-Schranke
Wofür wird Brec verwendet bei HIV?
Ausschneiden der Provirus cDNA aus dem Genom
Warum lassen sich Erkrankungen des Blutes besonders gut behandeln? Welche Aussage stimmt NICHT?
Man kann das blutbildende System relativ leicht zerstören (?)
Was stimmt NICHT bezüglich der Reperaturmechanismen NHEJ?
Funktioniert nur, wenn eine Matrize vorhanden ist
Wenn ein viraler Vektor auf natürlichem Weg in die Zelle gelanget, nennt man den Vorgang:
Tranduktion
Welche Inhibitoren werden bei der ART (anti-retrovirale Therapie) bei HIV NICHT genutzt?
Nuklease Inhibitor
Wie nennt man die DNA-Sequenz zur Identifikation von Zellen?
Barcode
Wie bezeichnet man den adenoviralen Vektor in der 3. Generation noch?
Gutless
Welche Aussagen zum AAV stimmen NICHT?
Kann keine Immunreaktion im Körper auslösen
Sind mRNA Impfstoffe gegen SARS-CoV2 auch Gentherapie?
Nein, aus regulatorischen Gründen
Welchen Gentherapie-Ansatz gibt es bei Duchenne Muskeldystrophie?
Exon Skipping
Ob/Wann sind sind Keimbahnmodifikationen erlaubt?
Welche Funktion nimmt CRISPR in Bakterien ein?
Adaptives Immunsystem
Was ist Brec?
Eine Rekombinase
Wie viele Gene hat HIV?
>5
Was erschwert die Therapie von Erkrankungen des Gehirns?
Was braucht ma für ein präzises Genome Editing?
Designernukleasen
Zu welchem Typ gehört die Endonuklease Fok1?
Typ2S
Wo können embryonale SZ gewonnen werden?
Innere Zellmasse der Blastocyste
Gemeinsame Eigenschaft von embryonalen SZ und iPS-Zellen
Pluripotenz
Wie werden Mischfarben der RGB-Markierung generiert?
Unterschiedliche Expressionslevel von Fluoreszenzgenen (?)
Was wird rechtlich nicht als Gentherapeutikum eingestuft?
Vakzinierung
Was ist NICHT charakteritisch für homologe Reparatur?
“Quick and Dirty”
Über welchen Mechanismus wird genetisches Material über virale Vektoren übermittelt?
Transduktion
Was ist NICHT charakteristisch für Barcoding?
Expression eines spezifischen Proteins
Was war die ursprüngliche Idee für die Anwendung des Barcodings?
Identifizierung der Ursprünge maligner Zellen z.B. Rezidive oder Leukämie nach HSCT
Was ist tk.007
Ein verbessertes Suizidgen (verbesserte T-Killer Zelle?)
Welche Zielzellen sollen bei Leberscher Kogenitalen Amaurose durch Gentherapie erreicht werden?
Retinales Pigmentepithel
Was sind MSC?
Mesenchymale Stromazellen
Welche Vektoren werden in DE am meisten in Grundlagenforschung verwendet?
Lenti- und Retroviren
Welches Enzym findet keine Anwendung beim Genome Engineering?
SAP-III
TCR
Variable + konstante Region
Können nicht zum Kern translozieren
Indikation für HSCT?
Leukodystrophie
Was trifft auf Adenoviren zu?
Nicht integrierend
Welche viralen Vektoren werden am meisten verwendet?
AdV
Wofür wird MSC am meisten verwendet?
Regenerative Medizin
Wodurch können klonale Leukämien bei einer x-SCID Behandlung hervorgerufen werden?
Transaktivierung von Protoonkogen-Promotor LMO2
Was ist KEIN Grund für Gentherapie am Auge?
Farbenblindheit
Welche Viren für Gentherapie im Auge?
AAV
Ordnung nach Größe: Adv, AAV, Retroviren
AdV => Retroviren => AAV
Nachteil von Zinkfinger Nukleasen?
Cross-Talk
Was trifft aus MSC zu?
Sehr selten
Was trifft auf iCaspasen zu?
Sind human, aber nicht immunogen
Ursprüngliche Funktion von TALENs?
TF
Was war eine der ersten Gentherapie Versuche in Köln?
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