KliPha - Burckhardt

In Studien angewendete Arzneiform, die entweder Wirkstoff/Verum (Zugelassen und nicht zugelassen) enthält oder Plascebo

unwirksames Scheinpräparat, das von dem echten Medikament äußerlich nicht zu unterscheiden ist

Proband und Arzt kennen die verabreichten Präparate

Arzt und Assistenzpersonal kennen die Medikation, im Gegesatz zum Patienten

weder Arzt noch Patient wissen, wer in welcher Phase Placebo oder Verum erhält

Einsatz eines Referenzpräparates/Referenzgruppe

zufällige Zuteilung der Probanden zu Gruppen

Durchführung einer Studie an mehreren Institutionen (Klinik, Praxis, Universität,…)

—> Gegenteil zu monozentrisch

Überprüfung einer Hypothese unter forheriger Festlegung, welche Hypothese geprüft werden soll

Festlegung der Hypothese for Datensammlung

—> Gegenteil von retrospektiv

Prospektiv:

• Erhebung neuer spezifischer Daten mit hoher Datenqualität

• zeitaufwendig

• teuer

Retrospektiv:

• Verwendung virhandener Daten, eventl eingeschränkte Datenqualität

• schnell

• günstiger

• Problematik fehlender Werte

detaillierte Beschreibung und Festlegung des Forschungsvorhabens

nachträgliche Änderung des Prüfplans

Einbezug bzw. Bildung von Subgruppen (Strata)

Aufbauart einer Studie, z.B. ein Arm Verum, ein Arm Placebo

2 Prüfperioden

jeder Proband enthält sowohl Test- als auch Referenzpräparat in zwei verschiedenen Prüfperioden, welche durch eine Auswaschphase getrennt sind

gesamte Entwicklung eines Organismus von der Befruchtung der Eizelle bis zum Tod.

Diese Entwicklung umfasst sowohl die embryonalen und fetalen Stadien als auch das Wachstum, die Reifung und das Altern des Organismus.

pharmakokinetischer Parameter, der die Fähigkeit des Körpers beschreibt, einen Arzneistoff aus dem Blutplasma zu entfernen

—> jedes Arzneimittel hat seine altersentsprechende Dosierung!

Zulassungsüberschreitender Einsatz eines Arzneimittels für einen medizinischen Zweck außerhalb der von den nationalen oder europäischen Zulassungsbehörden genehmigten Produktinformation (EMA)

Grundsätzlich ist Ärzten eine zulassungsüberschreitende Anwendung von Arzneimitteln erlaubt

je kleiner und je kränker, desto höher ist der Prozentsatz an Off-label Verordnungen

Paediatric Use Marketing Authorization

Marktzulassung exklusiv für Kinder mit einer obligaten Darreichungsform für Kinder

Beantragung im Pädiatrischen Prüfplan Verfahren (wie für eine Neuzulassung)

Ein Wirtschaftszweig, der…

• Kosten-Nutzen-Analysen

• Kosten-Effektivitäts-Analysen

• Kosten-Minimierungs-Analysen

• Krankheits-Kosten-Analysen

…durchführt, um pharmazeutische Produkte und Behandlungsstrategien zu vergleichen

1. Direkte Kosten: Kosten, die direkt mit der Behandlung oder Prävention einer Krankheit verbunden sind, z. B. Kosten für Medikamente, Krankenhausaufenthalte, Arztbesuche und diagnostische Tests.

2. Indirekte Kosten: Kosten, die durch Krankheitsausfälle entstehen, z. B. Produktivitätsverlust aufgrund von Krankheit oder vorzeitigem Tod.

3. Intangible Kosten: Schwer quantifizierbare Kosten wie der Verlust an Lebensqualität oder die Belastung durch Schmerz und Leid.

4. Outcomes (Ergebnisse): Klinische Endpunkte (z. B. Überlebensrate, Symptomlinderung) und patientenrelevante Endpunkte (z. B. Lebensqualität).

Quality-adjusted life years

Qualitätskorrigiertes Lebensjahr

• QALY ist ein Maß für die gesundheitsbezogene Lebensqualität, das sowohl die Dauer als auch die Qualität des Lebens berücksichtigt.

Berechnung:

• Lebensjahre werden mit einem Qualitätsfaktor multipliziert, der die Lebensqualität in diesen Jahren bewertet. Der Qualitätsfaktor liegt auf einer Skala von 0 (schlechteste vorstellbare Gesundheit) bis 1 (vollständige Gesundheit).

• Formel: QALY = Lebensjahre × Qualitätsfaktor

Disability-adjusted life years

Behinderungsbereinigtes Lebensjahr

misst die Krankheitslast, indem es die Jahre bewertet, die durch Krankheit oder vorzeitigen Tod verloren gehen. Es berücksichtigt sowohl die Jahre, die durch vorzeitigen Tod verloren gehen (YLL - Years of Life Lost), als auch die Jahre, die durch Krankheit mit verringerter Lebensqualität beeinträchtigt sind (YLD - Years Lived with Disability).

Healthy-Years Equivalent

• Methode zur Messung des Nutzens von Gesundheitsinterventionen, indem sie die Anzahl der Lebensjahre mit einer bestimmten Gesundheitsqualität in äquivalente Jahre gesünderer Lebensqualität umrechnet.

Berechnung:

• Ein Jahr in schlechter Gesundheit wird in die Anzahl der Jahre umgerechnet, die einer besseren Gesundheit entsprechen.

Nutzung:

• HYE wird verwendet, um die Effektivität von Interventionen zu bewerten, indem sie die Anzahl der „Äquivalentjahre“ gesünderer Lebensqualität berechnen.

Incremental Cost-Effectiveness Ratio

• Maß, das die zusätzlichen Kosten einer Gesundheitsintervention im Vergleich zu einer anderen Intervention oder zur Standardversorgung angibt, pro zusätzlichem Nutzen, der erzielt wird.

Berechnung:

• ICER = (Kosten der neuen Intervention - Kosten der Standardversorgung) / (QALYs der neuen Intervention - QALYs der Standardversorgung)

Beispiel:

• Wenn eine neue Therapie 10.000 Euro kostet und die Standardtherapie 5.000 Euro kostet und die neue Therapie 1 QALY mehr gewinnt, beträgt der ICER 5.000 Euro pro zusätzlichem QALY.

Nutzung:

• ICER hilft bei der Bewertung, ob eine neue Intervention im Vergleich zur Standardversorgung kostenwirksam ist. Es wird verwendet, um zu entscheiden, ob die zusätzlichen Kosten der Intervention durch den zusätzlichen Nutzen gerechtfertigt sind.

AMNOG – Arzneimittelmarktneuordnungsgesetz

Ziel —> Sicherstellung des Wirtschaftlichkeitsgebots

• Leistungen sollen ausreichend, zweckmäßig und wirtschaftlich sein

—> Kosteneinsparung für das Gesundheitssystem im Bereich Arzneimittel durch Bewertung des Zusatznutzens im Vergleich zur zweckmäßigen Vergleichstherapie

Die Lehre von dem, was mit dem Volk durch Arzneimittel passiert

Als Grundlage für pharmakoepidemiologische Auswertungen dienen sowohl

• Primärdaten (z.B. populationsbasierte Kohortenstudien) als auch

• Sekundärdaten (z.B. Routinedaten von Krankenkassen)

Morbidität oder Erkrankungsrate

•die Zahl der in einem bestimmtem Zeitraum (i.d.R. ein Kalenderjahr) Erkrankten je 1000 der Bevölkerung

Mortalität (von lat. mortalitas das Sterben), Sterblichkeit oder Sterberate

•bezeichnet die Anzahl der Todesfälle, bezogen auf die Gesamtanzahl der Bevölkerung in einem bestimmten  Zeitraum

Letalität (Tödlichkeit einer Erkrankung)

•der Anteil der an einer bestimmten Krankheit in einem bestimmten Zeitraum (meist 1 Jahr) Gestorbenen,  bezogen auf die Gesamtanzahl der an der betrachteten Krankheit Erkrankten einer definierten Population

Anzahl von Neuerkrankungen innerhalb einer Personengruppe und eines bestimmten Zeitraums

die Inzidenz nimmt zu durch:

• bessere Erfassung (Diagnose, Registrierung)

• Zuwanderung von Personen mit höherem Risiko

• Zunahme des exogenen und/oder endogenen Risikos (langsam = generationsweise)

die Inzidenz nimmt ab durch:

• Abwanderung von Personen mit höherem Risiko

•primäre Prävention (in Sonderfällen durch Therapie und sekundäre Prävention)

• Abnahme des exogenen und/oder endogenen Risikos (langsam = generationsweise

Anteil der erkrankten Individuen in der betrachteten Population

Prävalenz wird häufig in pro 1000 oder pro 100 angegeben

die Anzahl der Neuerkrankungen dividiert  durch die unter dem Risiko einer Erkrankung verbrachte Zeit je  Person (Personenzeit) in einer Bevölkerung; statt Erkrankungen  können auch andere definierte Ereignisse betrachtet werden

ein Maß für das Auftreten neuer Krankheitsfälle  in einer Bevölkerung. Der Kehrwert der Inzidenzrate ist die  durchschnittliche Zeit für ein Individuum bis zum Auftreten der  Krankheit

Summe der individuellen Jahre, die alle an einer Studie teilnehmenden Personen insgesamt unter  Beobachtung

Wahrscheinlichkeit für das Eintreten eines Ereignisses während eines bestimmten Zeitraums Ereignisse:  Neuerkrankungen oder Todesfälle

Ein Beispiel: Verfolgte man eine Gruppe von 2.000 Personen über einen Zeitraum von 10 Jahren und würde  dabei feststellen, dass 20 Personen gestorben sind während dieser 10 Jahre, so läge das 10‐Jahre‐Risiko bei  20/2.000

• Beziehung zwischen Krankheit und Exposition

• Beziehung zwischen Ursache und Wirkung

• Beschreiben und Beurteilen der gewonnenen Ergebnisse

—> Fälle: wichtige Infoquelle für UAWs (wie reagiert ein Patient auf Exposition?)

—> Fallserie: Ermittlung der Inzidenz einer bestimmten UAW (klinische Ergebnisse von mehreren Patienten, die exponiert waren) Achtung keine Kontrollgruppe!

—> Querschnittstudie, Fall-Kontrollstudie, Kohortenstudie

• bedienen sich der aus Beobachtungsstudien aufgestellten Hypothese

• Expositionsfaktor wird geplant und in verschiedene Vergleichsgruppen der Untersuchungspopulation eingesetzt

• Beweis wird erbracht

• Überprüfung der Hypothese

—> randomisierte kontrollierte Untersuchungnen (RCCT)

statistische Maßzahl, die etwas über die Stärke eines Zusammenhangs von zwei Merkmalen aussagt, bei dem  zwei Chancen miteinander verglichen werden

OR kann aus Fall‐Kontrollstudien und Kohortenstudien berechnet werden

Verhältnis von zwei Inzidenzen